Rok 2018 priniesol veľa dobrého pre pacientov s chronickou lymfocytovou leukémiou (CLL). Niektorí poľskí pacienti, konkrétne pacienti s rekurentnou rezistentnou CLL, s deléciou 17p alebo mutáciou TP53, získali prístup k život zachraňujúcemu lieku. Zároveň boli zverejnené aj výsledky štúdie, ktoré ukazujú, že pacienti liečení venetoklaxom v kombinácii s rituximabom môžu prerušiť liečbu po 2 rokoch bez progresie ochorenia.
Vidíme prielom v liečbe chronickej lymfocytovej leukémie? Budú pacienti s CLL po liečbe bez chemoterapie schopní ukončiť liečbu, ktorá umožní telu regeneráciu, a ľudia s CLL budú môcť zlepšiť kvalitu života?
Chronická lymfocytová leukémia je najčastejšou rakovinou krvi. V Poľsku je chorých približne 17 000 ľudí a ročne je diagnostikovaných 1 900 nových prípadov. Choroba zvyčajne postupuje pomaly a 1/3 pacientov nebude nikdy vyžadovať liečbu a bude pod dohľadom lekára. CLL je spôsobená mutáciou v bunke nazývanej lymfocyt B. B. Najťažšie liečiteľnou formou je forma CLL, pri ktorej sa ochorenie vráti a je rezistentné voči existujúcim a dostupným možnostiam liečby.
Prvým úspechom v liečbe chronickej lymfocytovej leukémie bolo zavedenie ibrutinibu - terapie, ktorá inhibuje množenie rakovinových buniek. Mechanizmus účinku tohto lieku vyžaduje jeho ďalšie používanie až do progresie, to znamená do ďalšieho vývoja ochorenia. V roku 2017 bol zaregistrovaný ďalší inovatívny liek - venetoklax s iným mechanizmom účinku. Venetoklax obnovuje prirodzenú kapacitu rakovinových buniek na programovanú bunkovú smrť, teda na apoptózu. Vďaka tomuto mechanizmu sú použité alebo poškodené bunky odstránené z tela.
V novembri 2018 boli zverejnené výsledky štúdie, ktoré preukázali, že je možné ukončiť podávanie terapie (venetoklax v kombinácii s rituximabom) po 2 rokoch liečby. To je možné vďaka vysokej účinnosti tejto formy CLL bez chemoterapie. To znamená, že sa pacient môže vyhnúť vedľajším účinkom a nemyslieť na ťažkosti spojené s ochorením, kým nezačne choroba znova postupovať. Liečba pacientov s relabujúcou refraktérnou CLL venetoklaxom v kombinácii s rituximabom bola zaregistrovaná na základe štúdie MURANO, do ktorej boli zahrnutí aj poľskí pacienti.
Štúdia MURANO
Štúdia MURANO zahŕňala 389 pacientov s relabujúcou refraktérnou CLL, ktorí podstúpili najmenej jednu predchádzajúcu liečbu. Štúdia bola navrhnutá na posúdenie účinnosti a bezpečnosti venetoklaxu použitého v kombinácii s rituximabom. Priemerný vek pacientov v štúdii bol 65 rokov (vekové rozpätie: 22-85 rokov).
Štúdia preukázala štatisticky významné zlepšenie voľného prežívania
z progresie ochorenia (PFS) u pacientov, ktorí dostávali venetoklax v kombinácii s rituximabom. Zníženie rizika ďalšieho vývoja ochorenia alebo smrti pacienta po 2 rokoch liečby bolo až 83%. 87% pacientov malo remisiu choroby (t. J. Počet leukemických buniek v tele bol významne znížený), ktorá pretrváva jeden rok po ukončení liečby. Účinnosť terapie je taká vysoká, že 64% pacientov, ktorí odpovedali na liečbu, dosiahne nezistiteľné minimálne reziduálne ochorenie (uMDR).
Môžeme hovoriť o minimálnej nezistiteľnej reziduálnej chorobe, keď z 10 000 bielych krviniek zostávajúcich v krvi alebo kostnej dreni po liečbe je menej ako
1 nádorová bunka.
Pacienti s chronickou lymfocytovou leukémiou sú čoraz častejšie mladí ľudia. Je dôležité, aby sa s nimi čo najskôr začalo zaobchádzať pomocou moderných metód. To umožňuje žiť dlhší život bez progresie.
Možnosť liečby venetoklaxom v kombinácii s rituximabom je obzvlášť dôležitá pre pacientov, ktorí sa stali rezistentnými (t.j. prestali reagovať) na doteraz používanú liečbu a ktorí nemajú deléciu 17p a mutáciu TP53. Momentálne nemajú k dispozícii účinnú terapiu. Pacienti s relabujúcou refraktérnou chronickou lymfocytovou leukémiou s deléciou 17p alebo mutáciou TP53 môžu byť liečení samotným ibrutinibom alebo venetoklaxom.