Deň zriedkavých chorôb 2017 - NÁDEJÍME

28. februára 2017 sa v Poľsku po siedmykrát uskutoční Deň zriedkavých chorôb. Doteraz bolo diagnostikovaných viac ako 7 000 zriedkavých chorôb, ktoré postihujú 2 milióny Poliakov. Aj keď pacienti hľadajú prístup k primeranej lekárskej starostlivosti už takmer desať rokov, ich situácia je stále jednou z najťažších v Európe.

Deň zriedkavých chorôb je sviatok oslavovaný vo viac ako 100 krajinách po celom svete. Tohtoročné oslavy sa budú niesť pod heslom „Prinášame nádej“. Ako zdôrazňuje organizátor podujatia, Národné fórum pre liečbu zriedkavých chorôb, ide o zvláštny okamih roka, keď pacienti hovoria spolu o svojej príčine - a je o čom hovoriť.

Doteraz bolo identifikovaných 7 000 zriedkavých chorôb. S touto chorobou sa rodí každé 25. dieťa. Niektoré choroby sa objavia až v dospievaní alebo v dospelosti.

- Prvým problémom, s ktorým sa pacienti na svojej ceste stretávajú, je stanovenie správnej diagnózy. V Poľsku neexistujú žiadne špecializované centrá, kde by mali odborníci skúsenosti s diferenciálnou diagnostikou zriedkavých chorôb. Zriedkavé choroby sú často viacpríznakové, a preto si pacienti vyžadujú komplexnú starostlivosť u odborníkov, ktorí sú schopní efektívne kombinovať príznaky a stanoviť diagnózu - hovorí Mirosław Zieliński.

Pacienti požadujú vytvorenie hlavného centra pre zriedkavé choroby v Poľsku, ktorého úlohou bude určiť referenčné centrá pre konkrétne choroby v celej krajine. V súčasnosti ministerstvo pracuje na princípoch certifikácie ďalších stredísk v súlade s geografickými a demografickými kritériami. Vzhľadom na rozmanitosť a zanedbateľný výskyt niektorých zriedkavých chorôb odborníci odporúčajú spojiť sily s referenčnými centrami mimo našu krajinu. Potom by pacienti mohli získať potrebnú pomoc v inej európskej krajine, ktorá už vyvinula systém zaobchádzania s danou chorobnou entitou. Účinná a správna diagnóza otvára cestu k liečbe a v mnohých prípadoch dáva šancu zastaviť rozvoj ochorenia a žiť aktívny život.

- Bojujeme za zriedkavé choroby už 10 rokov. Toto jubileum má však mierne trpkú dochuť.Pacienti majú stále problémy s prístupom k špecialistom, choroby vyhľadávajú roky. Aj keď dostanú diagnózu, mnohí z nich nemajú šancu na liečbu alebo ju musia hľadať mimo našej krajiny. Chýbajú nám registre a špecializované centrá, ktoré by sa mohli zaoberať komplexnou starostlivosťou o pacientov so zriedkavými chorobami. Bohužiaľ, stále sme objektívom, ktorý ukazuje všetky nedostatky poľského systému zdravotnej starostlivosti a opäť dáva Poľsko na chvost Európy - hovorí Mirosław Zieliński, prezident Národného fóra pre liečbu zriedkavých chorôb.

Register zriedkavých chorôb

Téma referenčných centier je neoddeliteľne spojená s postulátom vytvorenia poľského registra zriedkavých chorôb v súlade s ostatnými registrami vedenými vo svete. Register by vytvoril ministerstvo zdravotníctva a údaje by zhromažďovali referenčné centrá. Rozširujúcim dokumentom má byť znalostná základňa, ktorú by mohli využiť špecialisti, lekári primárnej starostlivosti, pacienti, ako aj orgány financujúce liečbu - napríklad Národný fond zdravia.

Liečba

Lieky určené na zriedkavé choroby sú väčšinou inovatívne terapie nazývané lieky na ojedinelé ochorenia. V Poľsku majú pacienti prístup k 18 preplácaným terapiám. V súčasnosti je v Európskej agentúre pre lieky zaregistrovaných a registrovaných 212 liekov na ojedinelé ochorenia.

- Pokročilý technologický postup a desiatky klinických skúšok sprevádzajúcich výrobu liekov na ojedinelé ochorenia znamenajú, že terapie môžu byť drahé. Musíme si však uvedomiť, že na lieky na ojedinelé ochorenia by sme sa nemali pozerať podľa rovnakých kritérií, ako keď hodnotíme lieky používané v prípade bežných chorôb. Aj keď ich počiatočná cena môže byť veľká, malo by sa pamätať na to, že sa venujú oveľa menšej populácii. Jedna zriedkavá choroba často postihuje iba niekoľko alebo tucet pacientov v Poľsku - zdôrazňuje Mirosław Zieliński.

Efektívnosť nákladov je v Poľsku stále prekážkou, ktorá znemožňuje prístup k liečbe ľuďom, ktorí bojujú napríklad s Fabryho chorobou alebo Duchennovým syndrómom. Spoločnosti sa preto často domáhajú svojich práv súdnou cestou a bojujú za jediné dostupné zaobchádzanie. Napriek rozsudkom správnych súdov stále zostávajú bez liečby. Pozitívnym signálom pre pacientov môžu byť nedávne kroky prijaté v súvislosti so zákonom o úhradách, ktorý bol odkázaný na verejné konzultácie. Jeho pozmeňujúci a doplňujúci návrh umožňuje farmaceutickým spoločnostiam predložiť odôvodnenie ceny lieku. Spoločnosti budú musieť preukázať výhody pre poľské hospodárstvo, ktoré môžu vyplynúť z poskytnutia špecifického zaobchádzania. Ako zdôrazňuje Mirosław Zieliński, ide o krok, ktorý nás môže priblížiť k individualizovanému a priaznivému prístupu k liekom na ojedinelé ochorenia, s vylúčením cenového kritéria, ktoré bolo doteraz hlavnou prekážkou v procese uhrádzania liekov. Malo by sa však pamätať na to, že veľa spoločností, ktoré sú výrobcami liekov, sú spoločnosti s kapitálom a zdrojmi umiestnené v iných európskych krajinách.

Národný plán pre zriedkavé choroby

Počas minuloročnej oslavy Dňa zriedkavých chorôb bol menovaný ministerský tím pre zriedkavé choroby, ktorého hlavnou úlohou bolo dokončiť prácu na Národnom pláne pre zriedkavé choroby - dokument, ktorý by malo Poľsko podľa odporúčaní Európskej komisie vypracovať do konca roku 2013. bude čoskoro dokončená a poskytne usmernenie k regulácii systému zdravotnej a sociálnej starostlivosti o zriedkavé choroby.

- Úprimne dúfame, že urgentné problémy pacientov nájdu riešenie v pripravovanom Národnom pláne pre zriedkavé choroby. Sme si však vedomí, že toto je iba plán, ktorý si vyžaduje samostatnú implementačnú stratégiu - hovorí Mirosław Zieliński.

Dúfam, že vo vývoji

Stále viac a viac technologicky vyspelých terapií je registrovaných aj v Európe, a to aj pre zriedkavé choroby. - V pláne Európa 2020 pripisuje Európska únia rozvoju klinických skúšok veľký význam. Túto tendenciu ohlasuje aj ministerstvo zdravotníctva, ktoré chce v rámci veľkej novely zákona o úhradách povzbudiť poľský farmaceutický priemysel k výskumu pri hľadaní nových liekov na ojedinelé ochorenia. Hovorí sa tiež o vykonávaní nekomerčných klinických pokusov v Poľsku - dodáva Mirosław Zieliński.

V súčasnosti mnoho pacientov hľadá prístup k klinickým skúškam a experimentálnym terapiám mimo Poľska.

Deň zriedkavých chorôb

Tohtoročný Deň zriedkavých chorôb bude príležitosťou pre zúčastnených pacientov a organizácie na stretnutie s predstaviteľmi ministerstva zdravotníctva, ktoré nad týmto podujatím prevzalo záštitu. Spoločne prediskutujú najnaliehavejšie potreby a okamžité plány.

Tohtoročný Deň zriedkavých chorôb odštartovala kampaň v sociálnych sieťach # NiesemyNadzieja, ktorej cieľom je upozorniť na zriedkavé choroby a problémy poľských pacientov. Ako prví sa ho zúčastnili hráči Legia Warszawa a Ruch Chorzów, ktorí odohrali zápas 22 kôl LOTTO Ekstraklasa, ktorý sa venoval zvyšovaniu povedomia o zriedkavých chorobách a podpore pacientov. Kampaň potrvá do konca februára a môže sa jej zúčastniť ktokoľvek.

Viac informácií o činnosti a zriedkavých chorobách sa nachádza na webových stránkach:

• www.nadziejawgenach.pl
• www.dzienchorobrzadkich.pl
• www.rzadkiechoroby.pl